Революционно лечение в областта на редките болести

През 2017 година, Европейската агенция по лекарствата одобри първото в света лечение за спинална мускулна атрофия (СМА) – Спинраза (нусинерсен). СМА е рядко генетично заболяване, което води до постепенно отслабване на двигателните възможности на организма и завършва или със смърт при ранните форми, или със сериозно инвалидизиране при по-късното развитие на болестта.
Медикамента има специфичен начин на приложение – прилага се чрез пункция директно в гръбначномозъчният канал. Лечението започва с натоварваща част, по време на която се прилагат 4 флакона в рамките на 2 месеца и в последствие се преминава към поддържаща доза с приложение веднъж на 4 месеца. Към момента, лечението продължава през целият живот.
За да бъде успешна тази терапия, приложението на Спинраза трябва да бъде съпроводено с активна рехабилитация, за да може да се поддържа добър мускулен тонус. При пациенти, които вече са развили симптомите за заболяването, освен двигателната рехабилитация е необходимо и сериозно обгрижване по отношение на дихателната система с оглед предпазването от появата на инфекции.
От 2019 година, това лечение стана възможно и в България. Първоначално пациентите ще бъдат финансирани чрез Фонда за лечение на деца в чужбина, а от 2020 има надежда и за реимбурсиране от НЗОК.
Спинраза се заплаща на 100%, но поради спецификата на приложение, която изисква интердисциплинарен подход в болнична сред, пред пациентите и техните семейства остава проблема със заплащането на разходите свързани с приложението на медикамента. Това е така, защото клиничната пътека за СМА е недофинансирана и не може да покрие разходи за анестезия, провеждане на пункция под рентгенов контрол (ако е необходимо) и др.
Извън това, има и сериозни разходи за рехабилитационните процедури, разходи за необходимите апарати свързани с поддръжката на дишането, разходи за всички ортопедични средства и т.н. Най-често, тези разходи се заплащат от самите пациенти и техните семейства.
С оглед на това, нашата фондация започва кампания за набиране на средства, с които да подпомогнем нуждаещите се пациенти както за приложението на единственото за сега лечение, така и за извънболничните активности свързани с лечението на СМА.
Работейки в тясно сътрудничество както с лекуващите лекари, така и със семействата на пациентите, се надяваме да допринесем в максимална степен за подобряването на живота на засегнатите деца.
Освен с подкрепа за самото лечение, ще се ангажираме и с административна подкрепа с оглед максимално широк достъп до това лечение. Това обикновено изисква сериозен диалог и натиск върху отговорните институции и е нещо, което самите пациенти трудно биха направили сами. Надяваме се, че нашият опит натрупан в годините, ще е от полза и в този случай.